讓更多罕見病患者看見生的希望
中國2000多萬罕見病患者的希望之燈更亮了。繼2019年之后，今年的政府工作報告再次提出，要“加強罕見病用藥保障”。看到這條內容，全國人大代表、山西醫科大學血液病學研究所所長楊林花忍不住點贊：“政府工作報告涉及的是我們國家方方面面的事務，單獨把罕見病拿出來說，很不容易。”根據世界衛生組
專家研討修訂完善罕見病定義 助力規范化、制度化發展
中新網上海9月11日電 (記者 陳靜)“中國罕見病/孤兒藥定義第三次多學科專家研討會”11日線上線下舉行。會議發布了《中國罕見病定義研究報告2021》(下稱《報告》)，提出中國孤兒藥研究設想，以進一步推進中國罕見病防治與保障事業健康發展。最新的中國“罕見病”定義為，新生兒發病率小于1/萬、患病率小于
中國已上市罕見病藥物70余種 “孤兒藥”步入上市快車道
中新網上海6月19日電 (記者 陳靜)記者19日獲悉，到目前為止，基于《第一批罕見病目錄》，中國已上市罕見病相關藥物70余種，涉及60余種罕見病。這些罕見病患者已實現“有藥可醫”。同時，罕見病高值藥(“孤兒藥”)也步入了上市的快車道。由全國罕見病學術團體主委聯席會議、上海市罕見病防治基金會和上海市醫
罕見病用藥進醫療保險之難
張笑總會隨身帶著一個小藥瓶，空的。這是她2016年從臺灣帶回來的，里面裝著治病的特效藥。因為患有黏多糖貯積癥I型這種罕見病，27歲的張笑仍然保持著童年的身高，一度無法自己完成洗頭、穿襪子等動作，走路也得小心翼翼。這是一種溶酶體累積病，目前無法徹底根治，最有希望的療法是特異性酶替代治療和基因治療。今年
聚焦國際罕見病日政策助力緩“三難”困境
2008年2月29日起，每年2月的最后一天，被定為國際罕見病日。行至今日，這一以提升普通民眾、醫務人員、政策制定者等群體對罕見病關注，期待最終推動改變發生的特殊“紀念日”已經歷11載。世界衛生組織將罕見病定義為患病人數占總人口0.65‰至1‰的疾病。據了解，世界各國根據自己國家的具體情況對罕見病的認
政策利好不斷新藥上市加速罕見病患者迎來“暖春”
國務院總理李克強2月11日主持召開的國務院常務會議決定，對罕見病治療藥物給予增值稅優惠，從3月1日起，對首批21個罕見病藥品和4個原料藥，參照抗癌藥對進口環節減按3%征收增值稅，國內環節可選擇按3%簡易辦法計征增值稅。“這釋放出一個強烈信號，國家希望激勵國外罕見病治療藥物盡快進入我國，解決患者用藥可