“叩響”遺傳性耳聾患者的無聲世界
我國每年的新生兒中約有3萬聾兒，60%的遺傳性耳聾與基因缺陷有關(guān)。通過生物技術(shù)修復(fù)基因缺陷或替換掉這些導(dǎo)致耳聾的特定基因，可從根本上恢復(fù)患者自然聽力，包括感知復(fù)雜的音樂和環(huán)境聲音，且沒有佩戴人工耳蝸需要進(jìn)行日常維護(hù)和設(shè)備更換的煩惱。3月3日是第26個(gè)“全國愛耳日”，主題是“健康聆聽 無礙溝通”。耳朵
基因療法提高視網(wǎng)膜敏感度上百倍
科技日?qǐng)?bào)北京9月11日電 （記者張佳欣）視力下降會(huì)導(dǎo)致視網(wǎng)膜光敏感度改變。一項(xiàng)針對(duì)罕見遺傳性眼疾患者的基因治療臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，這些患者在接受治療后，視力得到顯著改善，光敏感度甚至達(dá)到了原來的100倍。這項(xiàng)試驗(yàn)由美國賓夕法尼亞大學(xué)佩雷爾曼醫(yī)學(xué)院領(lǐng)導(dǎo)，相關(guān)論文發(fā)表在新一期《柳葉刀》雜志上。研究人員稱，
廣東重型地貧患兒逐年下降 逾九成產(chǎn)前得到干預(yù)
今年5月8日是第31個(gè)“世界地貧日”。據(jù)廣東省地中海貧血防治協(xié)會(huì)會(huì)長、南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院兒科教研室主任吳學(xué)東介紹，目前廣東已構(gòu)建起婚前孕前篩查、產(chǎn)前篩查診斷、新生兒篩查的三級(jí)地貧防控體系。多年來，廣東省不斷優(yōu)化孕前優(yōu)生項(xiàng)目和地貧防控項(xiàng)目實(shí)施，重度地貧患兒的產(chǎn)前干預(yù)率達(dá)到90%以上。地中海貧血在廣東
血友病的基因治療將成趨勢(shì)
4月17日是第36個(gè)世界血友病日。中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）血栓止血診療中心主任楊仁池在當(dāng)日接受科技日?qǐng)?bào)記者采訪時(shí)表示，在血友病的療法中，基因治療將成為一種趨勢(shì)。作為一種遺傳性出血性疾病，血友病是由于患者體內(nèi)缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出現(xiàn)的終身凝血功能異常。凝血因子Ⅷ缺
基因療法讓遺傳性耳聾患者聽到聲音
“他能聽到聲音了！”顏女士（化名）眼含淚水激動(dòng)地喊道。顏女士患有先天性耳聾的2歲兒子牛牛（化名）正興奮地對(duì)著門又敲又拍，嘴里還咿咿呀呀的。牛牛一出生就患有先天性耳聾，并且是最嚴(yán)重的那種——全聾！如今他迎來了最新遺傳性耳聾基因療法。經(jīng)過一個(gè)月的治療，牛牛終于能夠聽到聲音。1月25日，頂級(jí)醫(yī)學(xué)雜志《柳葉
要大力推進(jìn)血液領(lǐng)域協(xié)同創(chuàng)新
“開展創(chuàng)新療法的臨床研究，研究單位是第一責(zé)任人，需要擔(dān)負(fù)未知的重大風(fēng)險(xiǎn)。這是原創(chuàng)成果孵化過程中存在的諸多困難之一?！比涨埃谒膶弥袊簩W(xué)科發(fā)展大會(huì)舉行，中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）所院長程濤在會(huì)上坦言，原創(chuàng)成果孵化需要化解各類難題。因具有“一次治愈”潛力，細(xì)胞與基因療法成
顛覆性技術(shù)引領(lǐng)上海生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)新跨越
如果將AI應(yīng)用于新藥研發(fā)，從靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)到臨床候選化合物的確定，研發(fā)時(shí)間與經(jīng)費(fèi)投入將大大減少，生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)格局可能驟然發(fā)生巨變。顛覆性技術(shù)如此殘酷而新奇，卻是上海引領(lǐng)生產(chǎn)力實(shí)現(xiàn)新跨越的“戰(zhàn)略必爭(zhēng)”領(lǐng)域。近日，上海重磅發(fā)布生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)三大行動(dòng)方案，推動(dòng)合成生物、基因治療、醫(yī)療機(jī)器人三大前沿賽道發(fā)展，找好動(dòng)
上海張江初步形成細(xì)胞和基因全產(chǎn)業(yè)鏈 發(fā)展勢(shì)頭強(qiáng)勁
中新網(wǎng)上海11月11日電 (記者 陳靜)“2022年浦東新區(qū)生物醫(yī)藥全產(chǎn)業(yè)規(guī)模已經(jīng)超過3300億元，全中國15%的原創(chuàng)新藥和10%的創(chuàng)新醫(yī)療器械在浦東新區(qū)誕生。2023年至今，浦東新區(qū)已有4個(gè)一類新藥獲批上市?！鄙虾Ｊ衅謻|新區(qū)科技和經(jīng)濟(jì)委員會(huì)主任李慧11日在此間表示，經(jīng)過三十余年砥礪發(fā)展，浦東新區(qū)
白皮書：高度近視的發(fā)生發(fā)展與基因密切相關(guān)
中新社沈陽10月14日電 (記者 禹瑞齋)歷時(shí)4年，總計(jì)采樣超過95萬人的最新科技成果《高度近視及易感基因分析》白皮書(以下簡(jiǎn)稱白皮書)在14日開幕的“2023年國際基因組學(xué)大會(huì)眼科大會(huì)”上正式發(fā)布。白皮書指出，高度近視的發(fā)生發(fā)展與基因密切相關(guān)，易感基因檢測(cè)能夠有效提升近視防控方案的有效性?！巴ㄟ^大
單次注射基因療法能清除艾滋病病毒
美國坦普爾大學(xué)劉易斯·卡茨醫(yī)學(xué)院的科學(xué)家17日?qǐng)?bào)告稱，基于CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)EBT-001可以安全有效地將SIV（猴免疫缺陷病毒）從非人靈長類動(dòng)物的基因組中去除。這項(xiàng)臨床前研究是推動(dòng)人類艾滋病病毒療法方面取得的重大進(jìn)展，相關(guān)論文在線發(fā)表于《基因治療》雜志。研究團(tuán)隊(duì)此次在恒河猴中測(cè)試了
聚焦“細(xì)胞與基因治療”北京發(fā)布技術(shù)需求榜單
為了深入落實(shí)《北京市加快醫(yī)藥健康協(xié)同創(chuàng)新行動(dòng)計(jì)劃（2021—2023年）》（以下簡(jiǎn)稱《行動(dòng)計(jì)劃》）的重點(diǎn)工作任務(wù)要求，解決細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展關(guān)鍵技術(shù)重大需求，支持具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的核心關(guān)鍵技術(shù)研發(fā)與應(yīng)用，北京市科委、中關(guān)村管委會(huì)近日發(fā)布2023年度“生命科學(xué)前沿創(chuàng)新培育”專項(xiàng)細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域技
基因治療首次恢復(fù)老鼠聽力
美國科學(xué)家在最新一期《分子療法》雜志上撰文指出，他們最近開發(fā)出了一款成熟的小鼠模型，首次利用基因療法，恢復(fù)了老年動(dòng)物模型的聽力，最新方法有望應(yīng)用于人類。到2050年，預(yù)計(jì)每10個(gè)人中就有1人罹患某種形式的聽力損失。在全世界數(shù)億聽力損失病例中，遺傳性聽力損失往往最難治療。助聽器和人工耳蝸的緩解作用有限
中國自主研發(fā)基因治療眼科新藥步入“轉(zhuǎn)化快車道”
中新網(wǎng)上海1月10日電(記者 陳靜)記者10日獲悉，中國眼病臨床研究“國家隊(duì)”、上海市第一人民醫(yī)院眼科中心(國家眼部疾病臨床醫(yī)學(xué)中心)開啟了中國“先天性黑矇”基因治療臨床研究。這意味著中國自主研發(fā)基因治療眼科新藥步入了“轉(zhuǎn)化快車道”，在給遺傳性眼病盲人帶來光明希望的同時(shí)，有望填補(bǔ)中國自主研發(fā)基因治療
中國首例“HBB基因修復(fù)的重型地中海貧血基因治療”初步成功
中新網(wǎng)昆明1月6日電 (陳靜 仕詩宙 黎詩琦)記者6日從中國人民解放軍聯(lián)勤保障部隊(duì)第九二〇醫(yī)院(下稱920醫(yī)院)獲悉，國內(nèi)首例“HBB基因修復(fù)的重型地中海貧血基因治療”臨床研究在該醫(yī)院血液科獲得初步成功。通過對(duì)重型地中海貧血患者的HBB基因進(jìn)行修復(fù)，讓患者成功恢復(fù)了正常造血功能、擺脫輸血，在全國尚屬