中新網(wǎng)銀川1月20日電 (楊迪 楊萱)“諾西那生鈉”注射液是全球首個(gè)治療脊髓性肌萎縮癥的藥物，2022年1月1日，該藥被納入醫(yī)保目錄后，價(jià)格從近70萬(wàn)元一針降至3.3萬(wàn)元。記者20日從寧夏回族自治區(qū)人民醫(yī)院獲悉，1月19日，寧夏首位受益患兒小宇(化名)在該醫(yī)院成功鞘內(nèi)注射基因剪切藥物“諾西那生鈉”，給患者及家屬帶來(lái)新希望。
據(jù)了解，脊髓性肌萎縮癥(簡(jiǎn)稱(chēng)SMA)是一種罕見(jiàn)的常染色體隱性遺傳病，主要表現(xiàn)為進(jìn)行性肌肉萎縮和無(wú)力，進(jìn)而出現(xiàn)吞咽、呼吸功能的喪失。脊髓性肌萎縮癥在新生兒中發(fā)病率約為1/6000至1/10000，是嬰兒期最常見(jiàn)的致死性遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，患兒如不用藥，大多數(shù)無(wú)法活到2歲。
此前，脊髓性肌萎縮癥屬于“無(wú)藥可治”的情況，全世界范圍內(nèi)對(duì)SMA的治療措施僅限于呼吸支持、營(yíng)養(yǎng)支持、骨科矯形等輔助治療方法，給家庭和社會(huì)帶來(lái)了沉重的負(fù)擔(dān)。“諾西那生鈉”注射液上市后，則為這種遺傳性疾病的治療帶來(lái)了新希望。
但近70萬(wàn)元一針的天價(jià)，仍令許多家庭望而卻步。2022年1月1日，“諾西那生鈉”被納入醫(yī)保目錄，報(bào)銷(xiāo)比例高達(dá)70%，價(jià)格降至3.3萬(wàn)元一針，為諸多患兒家庭減輕了負(fù)擔(dān)。
19日下午，寧夏回族自治區(qū)人民醫(yī)院醫(yī)生團(tuán)隊(duì)為小宇進(jìn)行了鞘內(nèi)注射給藥，順利完成寧夏首例“諾西那生鈉”首次鞘內(nèi)給藥。術(shù)后小宇情況平穩(wěn)，未見(jiàn)不良反應(yīng)，30分鐘后，安返病房。隨后，醫(yī)務(wù)人員還要對(duì)小宇進(jìn)行藥物、康復(fù)等系統(tǒng)治療。
“完成首次注射后，需在第14天，28天，63天繼續(xù)注射，此后每隔四個(gè)月給予一次維持劑量注射，持續(xù)終身。藥物降價(jià)、醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)比例大，無(wú)疑是寧夏脊髓性肌萎縮癥患兒的福音。”寧夏回族自治區(qū)人民醫(yī)院兒童神經(jīng)康復(fù)科主任卞廣波介紹說(shuō)。(完)
