此前，互聯(lián)網(wǎng)廣為流傳“醫(yī)治罕見病‘脊髓性肌萎縮癥’專用藥物需‘70萬元一支’高價，且中國價錢遠(yuǎn)超海外”引起社會發(fā)展關(guān)心。“脊髓性肌萎縮癥”是什么病？為什么藥價這般價格昂貴？該藥在世界各國銷售市場確實(shí)市場價差距嗎？

　　脊髓性肌萎縮癥是什么病

據(jù)我國少年兒童醫(yī)學(xué)中心、北京市兒童醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)生呂俊蘭詳細(xì)介紹，脊髓性肌萎縮癥（SMA）對少年兒童是一種致命性病癥，一般有80%的Ⅰ型患者不可以活過兩歲；Ⅱ型患者走動艱難且常伴隨比較嚴(yán)重的肺炎并發(fā)癥；Ⅲ型盡管不容易危害使用壽命，但患者會全身無力，給其與家庭導(dǎo)致極大的病癥壓力和精神痛苦。

湖南省兒童醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科副主任醫(yī)師吳麗文稱，這類病癥以脊髓和下腦干中運(yùn)動神經(jīng)元轉(zhuǎn)性、遺失為特點(diǎn)，是一種遺傳神經(jīng)系統(tǒng)全身肌肉病癥類的罕見病。

權(quán)威專家表明，在我國SMA在新生嬰兒中患病率約為1/6000到1/10000，現(xiàn)階段約有SMA患者三萬多位，但新生嬰兒中的發(fā)病遺傳基因帶上率約為1/50，危險因素很高，因而開展規(guī)模性產(chǎn)前篩查十分關(guān)鍵。

　　諾西那生鈉注射液是什么藥

醫(yī)生介紹，諾西那生鈉注射液是寶寶、少年兒童和成年人5q型脊髓性肌萎縮癥的反義核苷酸醫(yī)治藥品，也是中國首例獲準(zhǔn)治療脊髓性肌萎縮癥的進(jìn)口藥品。醫(yī)師根據(jù)鞘內(nèi)注射（根據(jù)腰穿將藥品注入到身體）的方法，給患者服藥。

吳麗文告知新聞記者，患者在診斷后需盡快服藥：第一年必須注入6次藥品，頭2個月需注入4針；以后每4個月需注入1針。

吳麗文說，一部分患者在注入服藥后，健身運(yùn)動工作能力有一定水平修復(fù)。湖南省一名兩歲11個月大的患者諾諾2020年五月剛開始注入該藥，現(xiàn)階段已注入4次。醫(yī)治后，諾諾的健身運(yùn)動工作能力獲得不錯修復(fù)。

“從醫(yī)治上而言，諾西那生鈉注射液確實(shí)有效，但并不可以徹底反轉(zhuǎn)病況。”呂俊蘭提示稱。

　　此藥為什么那么貴

新聞記者掌握到，諾西那生鈉注射液于今年被準(zhǔn)許進(jìn)口發(fā)售，現(xiàn)階段未納入醫(yī)療保險，由患者自付擔(dān)負(fù)。在中國，該藥每企業(yè)價錢為69.97萬余元。

依據(jù)今年新修訂的藥品管理法，藥價已不由政府部門標(biāo)價，而以市場調(diào)節(jié)主導(dǎo)，根據(jù)醫(yī)療保險集中化招標(biāo)采購來充分發(fā)揮。南開大學(xué)法學(xué)院副院長、藥品法權(quán)威專家宋華琳說，罕見病患者總數(shù)少，具備臨床醫(yī)學(xué)可變性，因而藥物研發(fā)成本增加，藥物價格比較貴。某些藥企通常因?yàn)榧夹g(shù)性領(lǐng)跑得到標(biāo)價優(yōu)點(diǎn)影響力，這并不一定違背在我國反壟斷法或藥品監(jiān)管有關(guān)相關(guān)法律法規(guī)。

他覺得，罕見病進(jìn)醫(yī)療保險屢次引起關(guān)心的深層次緣故，是因?yàn)楝F(xiàn)階段醫(yī)保類型能包含的罕見病類型比較有限，且在我國目前商業(yè)醫(yī)保仍尚需健全，罕見病患者的診療要求無法徹底考慮。

　　聚焦點(diǎn)

　　該藥在世界各國銷售市場是不是市場價差距

互聯(lián)網(wǎng)傳聞該藥“在澳大利亞市場價僅41美金，折合RMB280元”“去日本幾近完全免費(fèi)”，合稱“大家的醫(yī)院門診爆利竟然來到這般駭人聽聞的水平”等。

記者調(diào)查發(fā)覺，據(jù)加拿大藥品褔?yán)桨福≒BS）網(wǎng)顯示信息，一般患者服藥付款41美金每企業(yè)，但該藥物的政府采購價錢為11萬澳元每企業(yè)。

另據(jù)新聞記者掌握，日本國前不久將有關(guān)藥品納入醫(yī)療保障范疇，患者只需按本國總體醫(yī)保政策擔(dān)負(fù)相對性便宜的花費(fèi)。但該藥品自身仍為高價藥。

新聞記者還發(fā)覺，全世界將該藥納入公費(fèi)醫(yī)療保險的我國比較有限。在國外，該藥每支市場價12.5萬美元。在澳大利亞，一位本地住戶告知新聞記者，任職企業(yè)為其選購了商業(yè)保險以后，應(yīng)用該藥也需自付付款5700多美元每企業(yè)，并不劃算。據(jù)了解，絕大多數(shù)歐洲各國未將其納入公費(fèi)醫(yī)保范圍。

　　權(quán)威專家

　　怎樣緩解罕見病患者醫(yī)療費(fèi)工作壓力

權(quán)威專家表明，因罕見病患病率低，藥物使用量非常少，價格比較貴一一納入帶量采購?fù)瓿蓽p價難度系數(shù)很大。怎樣緩解這類患者的醫(yī)療費(fèi)工作壓力，現(xiàn)階段仍是個難點(diǎn)。

新聞記者掌握到，今年我國初中級衛(wèi)生保健慈善基金會起動了“脊活新生兒-脊髓性肌萎縮癥SMA患者支援新項(xiàng)目”，為合乎項(xiàng)目申請標(biāo)準(zhǔn)的患者提供援助藥品。患者親屬能夠 申請辦理報名參加支援新項(xiàng)目，第一年大約能以140萬余元價錢注入6支售價每支70萬元的藥品。

呂俊蘭、吳麗文等權(quán)威專家表明，期待相關(guān)部門可以科學(xué)研究方法，根據(jù)醫(yī)療保險等綜合性方式進(jìn)一步緩解此病患者的診療壓力。改進(jìn)罕見病患者醫(yī)治與存活情況必須我國、社會團(tuán)體、定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)和患者共同奮斗。

宋華琳覺得，針對患病率極低，診療費(fèi)用非常高的罕見病，應(yīng)采用多種渠道援助，如考慮到給予醫(yī)療救助和重點(diǎn)援助，創(chuàng)建專項(xiàng)基金等。他提議，各省市可依據(jù)本身社會經(jīng)濟(jì)發(fā)展趨勢水準(zhǔn)、醫(yī)保基金結(jié)余和罕見病病發(fā)醫(yī)治等狀況，明確該省納入醫(yī)療保障范疇的罕見病病種。

在日本生活工作中的楊女士告知新聞記者，本地一部分住戶和權(quán)威專家對將價錢非常高的該藥納入醫(yī)療保障表明了憂慮和不滿意，覺得這將威協(xié)確保經(jīng)費(fèi)預(yù)算的均衡與安全性，占用別的病發(fā)更廣、要求更急切的病種被納入保障機(jī)制的機(jī)遇。

多位權(quán)威專家覺得，高價位罕見病藥造成有其獨(dú)特性，現(xiàn)階段不論是用集中采購交涉還是納入醫(yī)療保險方法，促進(jìn)其減價均有實(shí)際艱難。

湖南省衛(wèi)生行政部門有關(guān)責(zé)任人表明，先前一些罕見病服藥難題得到取得成功處理，是由于在我國人口數(shù)量大，一部分病種的罕見病患者并不“少見”，醫(yī)療保險單位能夠 運(yùn)用以量換價等價錢交涉方式，促使公司減價，與現(xiàn)行標(biāo)準(zhǔn)保障制度產(chǎn)生共同利益。但從長久看來，也有許多罕見病新藥臨床總產(chǎn)量少，難以討價還價。因而真實(shí)處理罕見病服藥難、服藥貴的難題，必須積極主動發(fā)展趨勢商業(yè)保險，開發(fā)利用公益慈善、援助等社會資源為患者減負(fù)，相關(guān)部門還應(yīng)加速仿制藥產(chǎn)品研發(fā)和一致性評價，從源頭上提升有關(guān)藥物的可及性。據(jù)新華通訊社