中新網(wǎng)上海7月17日電 (記者 陳靜)罕見病患者群體用藥難、用藥貴是世界各國普遍面臨的共性問題。
聚焦高氨血癥的罕見病多學(xué)科專家研討會17日在此間舉行。中國罕見病聯(lián)席會議主席團(tuán)秘書長王琳教授等多位專家均表示，關(guān)注罕見病要立足于完善國家基本醫(yī)療保障制度，維護(hù)罕見病患者利益、維系罕見病患者社會公平的理念，進(jìn)而實現(xiàn)“基本醫(yī)保保基本”；同時，立足于政府主導(dǎo)，加強(qiáng)國家頂層制度設(shè)計的理念；立足于多層次、多學(xué)科共同參與，精準(zhǔn)施策的理念。
會議由全國罕見病學(xué)術(shù)團(tuán)體主委聯(lián)席會議、上海市罕見病防治基金會和上海市醫(yī)學(xué)會罕見病專科分會聯(lián)合主辦。如何破解罕見病高值藥用藥保障的困局，上海市罕見病防治基金會理事長李定國教授認(rèn)為，在鼓勵地方探索的前提下，仍然要堅持政府為主導(dǎo)，加強(qiáng)制度頂層設(shè)計。在基本醫(yī)保保基本的政策推動下，應(yīng)動員各方力量，共同為罕見病患者提供醫(yī)療幫助，實現(xiàn)罕見病患者“病有所醫(yī)、醫(yī)有所保”。
據(jù)了解，當(dāng)下，隨著全球掀起創(chuàng)新藥研發(fā)的巨大浪潮，各大藥企紛紛看好尚未被開墾的孤兒藥熱土，競相加入研發(fā)罕見病用藥產(chǎn)品的激烈競爭。李定國教授指出，企業(yè)在謀求發(fā)展過程中，要堅持經(jīng)濟(jì)效益和社會效益并重。企業(yè)要合理降低患者用藥成本，提高藥物在罕見病患者中的可及性，加大罕見病藥物自主研發(fā)。
王琳教授表示，近年來，罕見病背后的社會公平與效率問題、醫(yī)學(xué)科學(xué)發(fā)展與醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新統(tǒng)籌等問題，越來越被一些國家和地區(qū)上升到國家層面，并通過著手制定國家戰(zhàn)略和計劃，將罕見病納入國家公共治理的范疇。
據(jù)了解，在中國121種罕見病目錄中，仍有20余種罕見病患者，不得不“超適應(yīng)癥”用藥；從全國罕見病制度層面來看，仍有較多罕見病藥物尚未被納入國家醫(yī)保支付范疇，年治療費用較高的高值罕見病藥物使用需求未被滿足。研討會上，多位專家認(rèn)為：罕見病的種類和疾病是動態(tài)變化的，隨著人類對疾病研究的逐漸深入和醫(yī)療技術(shù)的發(fā)展，有些罕見病可能會成為常見病，同時每年也會有全新類別的疾病被列入罕見病范疇。
采訪中，多位專家不約而同希望建立以政府為主導(dǎo)的罕見病用藥多方共付機(jī)制建設(shè)，企業(yè)可與政府合作，參與大病保險、醫(yī)療救助；企業(yè)可與市場合作，參與商業(yè)健康保險；企業(yè)跟社會力量合作，參與慈善捐贈。
采訪中，記者了解到，高氨血癥主要是因人體尿素循環(huán)障礙引起的。北京大學(xué)第一醫(yī)院兒科專家楊艷玲教授介紹，血氨增高會導(dǎo)致進(jìn)行性臟器損害，尤其腦損害。持續(xù)高血氨沒有獲得及時救治者，及時存活下來，亦會引發(fā)智力殘疾。楊艷玲教授表示，由尿素循環(huán)障礙引起的罕見病涉及9個病種，均被列入國家第一批罕見病目錄。她指出，提高國人罕見病認(rèn)知，加大罕見病科普宣傳，堅持罕見病“早發(fā)現(xiàn)、早診斷、早治療”和“能防盡防，能治盡治”防控原則，有利于推動中國罕見病防治和保障事業(yè)的可持續(xù)發(fā)展。(完)
